Novartis, Amgen in Bannerjev Inštitut za preučevanje Alzheimerjeve bolezni (BAI) so napovedali sodelovanje pri novi študiji, imenovani API Generation 2 (Alzheimer's Prevention Initiative (API) Generation Study 2).
Ta študija sledi študiji Generation 1 in bo poskušala ugotoviti, ali lahko CNP520, ki je zaviralec encima BACE1, prepreči oziroma odloži začetek pojava simptomov Alzheimerjeve bolezni pri populaciji z velikim tveganjem. BACE1 je encim, ki igra pomembno vlogo pri nastajanju amiloida ß, beljakovine, ki se nalaga v možganih posameznikov z AB več let pred pojavom prvih kliničnih simptomov. Več informacij o vseh, ki sodelujejo v študiji Generation 2, je na voljo tukaj in spletni strani.
»Razširitev našega sodelovanja z Bannerjevim Inštitutom za preučevanje Alzheimerjeve bolezni dodatno potrjuje naše prepričanje, da je preprečevanje kopičenja amiloidnih oblog eden od najobetavnejših pristopov k zdravljenju Alzheimerjeve bolezni,« je dejal Vas Narasimhan, dr. med., globalni vodja Razvoja zdravil in direktor za zdravila pri Novartisu. »Če bomo ugotovili, da lahko naš zaviralec BACE1 prepreči ali odloži začetek simptomov pri populaciji, ki je sicer zdrava, vendar ima veliko tveganje za razvoj te bolezni, bo to velik preboj za vse tiste, ki se srečujejo s to onesposabljajočo boleznijo.«
Vključevanje udeležencev v študijo Generation 2, v kateri bo predvidoma sodelovalo več kot 180 ustanov v več kot 20 državah po vsem svetu, se je začelo avgusta 2017 v ZDA. V to petletno študijo bo vključenih okrog 2000 kognitivno zdravih udeležencev, starih 60 do 75 let, ki imajo na podlagi starosti veliko tveganje za razvoj AB, so nosilci bodisi dveh kopij gena apolipoprotein E (APOE) 4 bodisi ene kopije gena in imajo dokazano zvišane ravni amiloida v možganih.
Prav v tem se ta študija razlikuje od študije Generation 1, ki je vključevala le nosilce dveh kopij gena APOE4. APOE4 je pomemben genetski dejavnik tveganja za pozen začetek Alzheimerjeve bolezni. Približno ena od štirih oseb je nosilec ene kopije gena APOE4, samo okrog dva odstotka svetovnega prebivalstva pa sta nosilca dveh kopij. Osebe, primerne za vključitev v študijo, bodo randomizirali v skupine, ki bodo prejemale bodisi placebo bodisi enega od dveh odmerkov CNP520 (15 mg ali 50 mg), zdravila v preskušanju, ki sta ga v sodelovanju razvila Novartis in biotehnološko podjetje Amgen.
»To razširjeno sodelovanje je nadgradnja študije API Generation 1, ki se je začela izvajati lani, in predstavlja še en korak naprej v naših prizadevanjih, da premaknemo klinična preskušanja na novo, višjo stopnjo,« je dejal dr. Pierre N. Tariot, sodirektor API in direktor BAI, divizije podjetja Banner Health, enega največjih neprofitnih sistemov za varovanje zdravja v ZDA. »S tem pristopom nadaljujemo premikanje paradigme raziskovanja Alzheimerjeve bolezni od preprečevanja škode, ki jo povzroča Alzheimerjeva bolezen, v odpravljanje njenih vzrokov, še preden se pojavijo simptomi. Upamo, da bomo z zgodnejšim obravnavanjem potencialnih bolnikov imeli boljšo možnost za odlog ali preprečevanje nastopa bolezni.«
Udeležence bodo vključevali preko več platform, v ZDA tudi preko programa za preprečevanje Alzheimerjeve bolezni, imenovanega GeneMatch. GeneMatch je prvi tovrstni program za prepoznavanje večje skupine ljudi, ki se zanimajo za prostovoljno sodelovanje v študijah preprečevanja Alzheimerjeve bolezni, deloma zaradi njihove genetske informacije o APOE.
O programu Generation
Program Generation je sestavljen iz dveh ključnih študij faze 2/3. V študijah testirajo, ali preskušana terapija proti nalaganju amiloida morda lahko prepreči ali odloži pojav simptomov AB pri ljudeh s posebno velikim tveganjem za razvoj te bolezni v pozni starosti zaradi njihovega genetskega statusa.
V študiji Generation 2 preučujejo, ali lahko CNP502, zaviralec encima BACE1, prepreči ali odloži začetek simptomov bolezni pri posameznikih, ki imajo veliko tveganje za razvoj AB zaradi njihove starosti in ki so nosilci ene ali dveh kopij gena APOE4. Pri tistih z eno kopijo bo potreben še dokaz o zvišanih ravneh amiloida v možganih.
O pobudi API (Alzheimer's Prevention Initiative)
Pobuda Alzheimer's Prevention Initiative (API) predstavlja združena mednarodna raziskovalna prizadevanja za začetek novega obdobja raziskav za preprečevanje Alzheimerjeve bolezni. Pod vodstvom Bannerjevega Inštituta za preučevanje Alzheimerjeve bolezni se v okviru pobude izvajajo preskušanja novih terapij na kognitivno zdravih ljudeh s povečanim tveganjem za Alzheimerjevo bolezen.
Še naprej bodo izvajali slikovne preiskave možganov ter biološke in kognitivne meritve, potrebne za hitro testiranje terapij, ki se izkažejo za obetavne, ter zagotavljali registre za podporo vključevanju v prihodnja preskušanja novih terapij. Namen API je zagotoviti znanstvena sredstva, pospešeno pot odobritve novih terapij v sodelovanju z regulatornimi agencijami ter sredstva za vključevanje, potrebna za oceno razpona obetavnih terapij za preprečevanje Alzheimerjeve bolezni in iskanje takih, ki delujejo. Za več informacij obiščite www.banneralz.org.
Viri
1. Združenje za Alzheimerjevo bolezen 2015. Spreminjamo potek Alzheimerjeve bolezni: Kako bo zdravilo do leta 2025 rešilo življenja ljudi in prihranilo denar (13-11-2017)
2. Poročanje o politiki za predsednike vlad: Demenca in njen globalni vpliv 2013–2050. Izdala Mednarodna zveza za Alzheimerjevo bolezen (Alzheimer's Disease International – ADI), London. December 2013.
3. Genin et al. APOE and Alzheimer disease: a major gene with semi-dominant inheritance. Mol Psychiatry. 2011 Sep;16(9):903-7.
4. Liu et al. Apolipoprotein E and Alzheimer disease: risk, mechanisms and therapy. Nat Rev Neurol. 2013 Feb;9(2):106-18.
5. Jansen et al. Prevalence of cerebral amyloid pathology in persons without dementia: a meta-analysis. JAMA. 2015 May 19;313(19):1924-38.
Foto: Fred Froese/Getty Images
